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Expert Pharmacologist
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Ci sono molte malattie la cui ricerca è limitata a causa della loro rarità e complessità. L'uso della cannabis può offrire approcci completi al trattamento di tali condizioni. I programmi di cannabis terapeutica stanno ora aiutando a trovare questi approcci e a renderli disponibili ai pazienti che ne hanno disperatamente bisogno.
È sempre più diffusa la consapevolezza che la cannabis può aiutare a curare il dolore, le infiammazioni o le malattie neurodegenerative come l'Alzheimer e il Parkinson. Tuttavia, il vero potenziale dell'uso della cannabis medica per trattare malattie e disturbi rari deve ancora essere esplorato. Dalla miastenia grave alla malattia di Behcet: i pazienti meritano uno sguardo completo alle nuove terapie efficaci a base di cannabis. Diamo un'occhiata a ciò che dice la ricerca scientifica.
È sempre più diffusa la consapevolezza che la cannabis può aiutare a curare il dolore, le infiammazioni o le malattie neurodegenerative come l'Alzheimer e il Parkinson. Tuttavia, il vero potenziale dell'uso della cannabis medica per trattare malattie e disturbi rari deve ancora essere esplorato. Dalla miastenia grave alla malattia di Behcet: i pazienti meritano uno sguardo completo alle nuove terapie efficaci a base di cannabis. Diamo un'occhiata a ciò che dice la ricerca scientifica.
Miastenia grave
- Una malattia autoimmune che causa un progressivo indebolimento dei muscoli scheletrici.
- Colpisce da 50 a 200 milioni di persone in tutto il mondo.
I principali segni e sintomi della miastenia gravis comprendono:
- Palpebre cadenti, visione offuscata o doppia e lineamenti del viso
- difficoltà a masticare, deglutire e parlare
- Difficoltà a respirare e debolezza di braccia, mani, dita, gambe e collo.
La miastenia gravis è causata da anticorpi che attaccano i recettori nicotinici dell'acetilcolina, che interferiscono con la normale trasmissione dell'acetilcolina, il neurotrasmettitore responsabile del coordinamento degli impulsi nervosi con i movimenti muscolari. Non esiste un trattamento per la miastenia gravis, ma alcuni agenti anticolinesterasici possono avere un certo effetto.
L'acetilcolinesterasi è un enzima che scompone l'acetilcolina, per cui il blocco della sua azione può aumentare efficacemente i livelli di acetilcolina nella sinapsi neuromuscolare (l'interfaccia nervo-muscolo). L'aumento dei livelli di acetilcolina consente il passaggio di un maggior numero di segnali nervosi e migliora le risposte muscolari. Diversi studi hanno dimostrato la capacità del THC di bloccare l'acetilcolinesterasi e di rallentare la degradazione dell'acetilcolina. Uno stato americano, l'Illinois, annovera la miastenia gravis tra le patologie approvate e il dottor Allan Frankel della California tratta i pazienti affetti da miastenia gravis con una miscela di CBD e THC-A, con risultati apparentemente positivi.
L'acetilcolinesterasi è un enzima che scompone l'acetilcolina, per cui il blocco della sua azione può aumentare efficacemente i livelli di acetilcolina nella sinapsi neuromuscolare (l'interfaccia nervo-muscolo). L'aumento dei livelli di acetilcolina consente il passaggio di un maggior numero di segnali nervosi e migliora le risposte muscolari. Diversi studi hanno dimostrato la capacità del THC di bloccare l'acetilcolinesterasi e di rallentare la degradazione dell'acetilcolina. Uno stato americano, l'Illinois, annovera la miastenia gravis tra le patologie approvate e il dottor Allan Frankel della California tratta i pazienti affetti da miastenia gravis con una miscela di CBD e THC-A, con risultati apparentemente positivi.
Tubercolosi
- Una rara malattia genetica che causa la crescita di tumori benigni nel cervello, negli occhi e in altri organi vitali.
- Prevalenza globale 7-12 casi su 100.000
- Di solito viene diagnosticata nell'infanzia o nella fanciullezza
Il complesso della sclerosi tuberosa (TSC) può causare autismo, epilessia, ritardi nello sviluppo, problemi comportamentali e una serie di altri sintomi che variano notevolmente da individuo a individuo. Nella TSC, le mutazioni genetiche influenzano l'espressione di due proteine: la gamartina e la tuberina. Negli individui sani, queste proteine cooperano per regolare vari aspetti della crescita, della divisione e dell'apoptosi delle cellule. Funzionano anche come soppressori della crescita tumorale. Nel caso della TSC, queste proteine sono soppresse, con conseguente crescita incontrollata delle cellule e, infine, formazione del tumore. Il sistema endocannabinoide è strettamente legato alla TSC. Alcuni studi hanno rilevato che i bambini affetti da TSC mostrano un'espressione anormalmente elevata del recettore CB1 nelle prime fasi dello sviluppo cerebrale.
È stato suggerito che il sistema endocannabinoide possa svolgere un ruolo nei processi legati alla divisione cellulare e all'apoptosi. Inoltre, il cannabidiolo (CBD) è un importante anticonvulsivo che può ridurre le crisi epilettiche nella TSC. Tuttavia, si stanno sviluppando altri approcci terapeutici. GW Pharmaceuticals ha recentemente ricevuto l'approvazione della FDA per il suo spray Epidiolex a base di CBD per il trattamento dell'epilessia causata dalla sindrome di Lennox-Gastan e dalla sindrome di Dravet. Sebbene questa sia un'ottima notizia per lo sviluppo di trattamenti necessari, alcuni hanno criticato il farmaco a causa del suo costo elevato.
È stato suggerito che il sistema endocannabinoide possa svolgere un ruolo nei processi legati alla divisione cellulare e all'apoptosi. Inoltre, il cannabidiolo (CBD) è un importante anticonvulsivo che può ridurre le crisi epilettiche nella TSC. Tuttavia, si stanno sviluppando altri approcci terapeutici. GW Pharmaceuticals ha recentemente ricevuto l'approvazione della FDA per il suo spray Epidiolex a base di CBD per il trattamento dell'epilessia causata dalla sindrome di Lennox-Gastan e dalla sindrome di Dravet. Sebbene questa sia un'ottima notizia per lo sviluppo di trattamenti necessari, alcuni hanno criticato il farmaco a causa del suo costo elevato.
Malattie mitocondriali
- Un gruppo di malattie genetiche che colpiscono i mitocondri, i "motori" energetici delle cellule.
- La prevalenza globale è di circa 11-12 persone su 100.000.
- I bambini nati con la malattia mitocondriale di solito manifestano i sintomi entro i 10 anni di età.
La malattia mitocondriale può causare vari disturbi neurologici come convulsioni, dolore cronico, debolezza muscolare, disturbi visivi e uditivi, nonché problemi di apprendimento, malattie multiorgano e disturbi respiratori.
I pazienti affetti da malattia mitocondriale sostengono che l'olio di cannabis migliora notevolmente il controllo delle convulsioni e allevia il dolore cronico. Per questo motivo, lo stato americano della Georgia ha inserito la malattia mitocondriale nell'elenco delle condizioni approvate per i pazienti che possono fare uso di marijuana terapeutica. Alcuni studi hanno dimostrato che le proprietà antiossidanti di alcuni cannabinoidi possono migliorare direttamente la funzione mitocondriale. Al momento, tuttavia, la ricerca su questo argomento è ancora agli inizi. Per una discussione più dettagliata delle ricerche esistenti, vedere "Gli agonisti dei recettori dei cannabinoidi sono inibitori mitocondriali".
I pazienti affetti da malattia mitocondriale sostengono che l'olio di cannabis migliora notevolmente il controllo delle convulsioni e allevia il dolore cronico. Per questo motivo, lo stato americano della Georgia ha inserito la malattia mitocondriale nell'elenco delle condizioni approvate per i pazienti che possono fare uso di marijuana terapeutica. Alcuni studi hanno dimostrato che le proprietà antiossidanti di alcuni cannabinoidi possono migliorare direttamente la funzione mitocondriale. Al momento, tuttavia, la ricerca su questo argomento è ancora agli inizi. Per una discussione più dettagliata delle ricerche esistenti, vedere "Gli agonisti dei recettori dei cannabinoidi sono inibitori mitocondriali".
Malattia di Behcet
- Una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca diverse parti del corpo.
- Rara in Nord America e in Europa settentrionale (da 1 su 15.000 a 1 su 500.000).
- Più comune in Asia e Africa (2 su 1.000 in Turchia, il Paese più colpito).
La malattia di Behçet può causare lesioni cutanee e genitali, gonfiore delle articolazioni, dolore cronico, edema cerebrale, coaguli di sangue e aneurismi. Si ritiene che la causa dell'IBD sia una combinazione di fattori genetici e ambientali non ancora specificati. Non esiste una cura conosciuta, ma i farmaci antinfiammatori possono dare un certo sollievo e vengono utilizzati anche immunosoppressori. Diversi cannabinoidi, tra cui il THC e il CBD, sono noti per i loro effetti antinfiammatori e alcuni pazienti affetti da IBD negli Stati Uniti riferiscono un sollievo soggettivo dai sintomi grazie all'uso di cannabis. Negli Stati Uniti, lo Stato dell'Illinois ha inserito la BAR tra le patologie approvate.
Neuromielite optica (malattia di Devic)
- Una rara malattia autoimmune che causa infiammazioni ricorrenti e demielinizzazione del nervo ottico e del midollo spinale.
- Prevalenza globale di 1-2 su 100.000
- Spesso viene confusa con la sclerosi multipla (SM), il che rende difficile stabilire la prevalenza.
La neuromielite ottica (NMO) comporta la perdita permanente della vista e l'alterazione della funzione del midollo spinale, che può causare debolezza muscolare, problemi di coordinazione, problemi di controllo dell'intestino e della vescica e perdita di sensibilità.
La NMO è simile alla sclerosi multipla (SM) perché entrambe le malattie sono caratterizzate da infiammazione e demielinizzazione del tessuto nervoso. Tuttavia, il meccanismo della risposta autoimmune è diverso. La NMO può portare a un deterioramento fisico molto più rapido e circa il 30% dei pazienti muore entro cinque anni dalla diagnosi. Mentre la maggior parte delle persone con SM ha un'aspettativa di vita normale o leggermente ridotta. Non esiste una cura per la NMO, ma alcuni farmaci possono alleviare i sintomi. In uno studio del 2013 sul dolore neuropatico e l'ipersensibilità causati dalla NMO, è stato riscontrato che i pazienti presentano livelli elevati di endocannabinoidi 2-AG e anandamide rispetto a un gruppo di controllo di persone sane. I ricercatori hanno concluso che questi endocannabinoidi sono prodotti in quantità maggiori nei pazienti con NMO per ridurre il dolore, la sensibilità e prevenire l'iperalgesia.
Sindrome di Ehlers-Danlos
- Un gruppo di malattie genetiche che colpiscono la pelle e il tessuto connettivo delle articolazioni.
- Prevalenza globale di circa 20 su 100.000
La sindrome di Ehlers-Danlos (EDS) può portare a ipermobilità, instabilità articolare, aumento dell'elasticità della pelle, dolore cronico, spasmi muscolari, deformità delle articolazioni e della colonna vertebrale e complicazioni cardiovascolari. La SED è causata da mutazioni in alcuni importanti geni responsabili dell'espressione di proteine che svolgono un ruolo chiave nella sintesi del collagene. I pazienti affetti da SED riferiscono un sollievo soggettivo dal dolore neuropatico e dagli spasmi quando utilizzano la cannabis e le terapie a base di cannabinoidi. Anche il componente palmitoiletanolamide (PEA) viene utilizzato per ridurre i sintomi del dolore neuropatico (in alcuni Paesi è commercializzato con il nome commerciale PeaPure). Sebbene la PEA non sia un cannabinoide classico, è noto che ha un'affinità per i recettori GPR55 e GPR119, che fanno parte del sistema endocannabinoide, ed è anche noto che potenzia gli effetti dell'anandamide attraverso un effetto entourage.
Bollicine
- Raro gruppo di malattie autoimmuni che colpiscono la pelle e le membrane mucose, in particolare la cavità orale.
- La prevalenza globale delle vescicole è stimata in 10-50 per 100.000 persone.
- Alcuni gruppi etnici (in particolare gli ebrei Ashkenazi) sono più colpiti di altri.
Alcuni studi hanno dimostrato che le terapie a base di cannabis possono essere efficaci contro una serie di malattie autoimmuni che colpiscono la pelle, tra cui la psoriasi e l'epidermolisi bollosa. Sono soprattutto i recettori CB₂ a fornire gli effetti immunitari e antinfiammatori dei cannabinoidi, e questi recettori sono concentrati nell'epidermide. Inoltre, i trattamenti con cannabinoidi (soprattutto creme e unguenti topici) possono avere significativi effetti antibatterici, antivirali e antimicotici, aiutando a prevenire le infezioni secondarie. Sono state depositatediverse domande di brevetto per preparazioni topiche a base di cannabis per il trattamento delle vescicole, e ci sono casi individuali di pazienti i cui sintomi sono migliorati.
Mioclono del battito del diaframma
- Una condizione estremamente rara che causa spasmi rapidi e involontari del diaframma.
- Finora è stata diagnosticata solo a 50 persone in tutto il mondo.
- Conosciuta anche come sindrome della danzatrice del ventre
Il mioclono da flutter diaframmatico (DFM) provoca la contrazione del diaframma con una frequenza da 35 a 480 volte al minuto, causando un effetto spasmodico simile alla danza del ventre. Questa condizione estremamente rara può essere dovuta a un disturbo alimentare, a una disfunzione del sistema nervoso centrale o periferico, a un farmaco o, eventualmente, all'ansia. La MDF non è solitamente fatale, ma causa disagio e problemi di respirazione e alimentazione. Non esiste un trattamento farmaceutico standard, ma i sintomi possono essere rapidamente alleviati bloccando temporaneamente il nervo diaframmatico che attraversa i polmoni e raggiunge il diaframma. In un caso famoso, un giovane di nome Chaz Moore, affetto da MDF, ha scoperto che la marijuana medica era l'unico trattamento efficace per i suoi sintomi. A causa della rarità della malattia, la ricerca è scarsa, ma i cannabinoidi con effetti antispastici e anticonvulsivanti, come il CBD, sono i più interessanti.
Febbre mediterranea familiare
- Malattia infiammatoria ereditaria, che colpisce soprattutto il torace, l'addome e le articolazioni.
- La prevalenza globale è stimata in 10-50 su 100.000; nelle aree più colpite, la prevalenza può arrivare a 500 su 100.000 (1 su 200).
- Colpisce soprattutto le popolazioni mediterranee, in particolare armeni, greci, italiani ed ebrei sefarditi.
La febbre mediterranea familiare (FMF) provoca attacchi di dolore, febbre e infiammazione al petto, all'addome e alle articolazioni che durano diverse ore e ritornano periodicamente. Nel 90% dei pazienti, i primi attacchi si verificano prima dei 18 anni e la diagnosi viene fatta di solito entro i 20 anni. Si ritiene che la SSL sia causata da mutazioni nei geni che regolano l'espressione di una proteina chiamata pirina, attivamente coinvolta nel controllo dell'infiammazione. Analgesici, FANS e alcuni altri farmaci, tra cui la colchicina, possono avere un certo effetto. La cannabis è stata menzionata per la prima volta come potenziale trattamento per il LES nel 1997. Uno studio in doppio cieco, controllato con placebo e crossover, condotto su un paziente con SSL, ha rilevato che il THC riduceva significativamente il bisogno di antidolorifici oppioidi. Tuttavia, non sembrano essere stati condotti altri studi.
Disturbo da carenza di CDKL5
- Una malattia genetica estremamente rara associata al cromosoma X che causa convulsioni e ritardi nello sviluppo.
- Ad oggi, sono stati segnalati più di 1.000 casi in tutto il mondo.
- La malattia è ereditata con il tipo X-linked dominante.
Questo disturbo raro e relativamente nuovo causa gravi crisi epilettiche, ritardo nello sviluppo, scoliosi, icrocefalia, disturbi motori, limitazione del linguaggio e molte altre anomalie. Il disturbo è associato a mutazioni nel gene CDKL5, localizzato sul cromosoma X. Attualmente si sa poco di questo disturbo e non sono stati condotti studi ufficiali sulla cannabis come trattamento. Tuttavia, i rapporti indicano che alcunefamiglie affette dal disturbo hanno registrato miglioramenti significativi dopo l'uso di CBD. Nel 2014 è stata segnalata una bambina di 11 mesi che ha mostrato miglioramenti nel controllo muscolare, nel contatto visivo, nella vigilanza e nei progressi generali dopo l'uso di CBD. Nel 2016, Harper Elle Howard, di 6 anni, è tragicamente deceduta dopo non essere riuscita a sconfiggere la CDKL5. A sole due settimane di vita ha iniziato a soffrire di crisi epilettiche potenzialmente letali che non potevano essere curate con i trattamenti standard.
L'uso di CBD ha portato a una rapida e significativa riduzione delle crisi epilettiche e ha permesso ad Harper di tornare a uno sviluppo post-normale nell'arco di diversi anni. Tuttavia, la lotta per mantenere la normalità alla fine è diventata troppo dura per Harper, anche se la sua storia è servita da impulso diretto per modificare la legislazionesulla cannabis terapeutica in diversi Paesi. Naturalmente, queste non sono le uniche condizioni rare per le quali la cannabis può essere utile. Ci sono molti disturbi e malattie per i quali può essere utile e che richiedono ulteriori ricerche. La fibrosi cistica è solo una di queste. Sebbene non esistano ricerche che ne dimostrino l'efficacia o l'esatto modo in cui può aiutare, la comunità medica è convinta delle sue capacità.
L'uso di CBD ha portato a una rapida e significativa riduzione delle crisi epilettiche e ha permesso ad Harper di tornare a uno sviluppo post-normale nell'arco di diversi anni. Tuttavia, la lotta per mantenere la normalità alla fine è diventata troppo dura per Harper, anche se la sua storia è servita da impulso diretto per modificare la legislazionesulla cannabis terapeutica in diversi Paesi. Naturalmente, queste non sono le uniche condizioni rare per le quali la cannabis può essere utile. Ci sono molti disturbi e malattie per i quali può essere utile e che richiedono ulteriori ricerche. La fibrosi cistica è solo una di queste. Sebbene non esistano ricerche che ne dimostrino l'efficacia o l'esatto modo in cui può aiutare, la comunità medica è convinta delle sue capacità.